Nghiên cứu ngẫu nhiên, đối chứng giả (sham-controlled), mù đôi, để đánh giá hiệu quả và tính an toàn của OAV101 đường dùng tiêm tủy sống (IT) trên bệnh nhân từ 2 đến dưới 18 tuổi mắc bệnh teo cơ tủy (SMA) loại 2 khởi phát muộn có thể ngồi, không đi được và chưa từng điều trị trước đó

Mục tiêu chính nghiên cứu: So sánh hiệu quả của OAV101 IT và tiêm giả đối chứng được đo bằng sự thay đổi tổng điểm HFMSE so với ban đầu. Câu hỏi chính được quan tâm là: Tác dụng của điều trị OAV101 so với điều trị/tiêm giả (sham procedure) là gì trên sự thay đổi tổng điểm số HFMSE sau điều trị so với ban đầu trên bệnh nhân >= 2 đến <18 tuổi có thể ngồi được nhưng không hề đi được, mắc SMA loại 2 chứa các biến thể cặp Allen SMN1 gây bệnh trong SMN1 và 2-4 bản sao SMN2, bất kể việc ngưng nghiên cứu hoặc dùng thuốc bị cấm?

Mục tiêu phụ: Câu hỏi chính được quan tâm là: Tác dụng điều trị OAV101 so với điều trị/tiêm giả (sham procedure) là gì trên sự thay đổi tổng điểm số HFMSE sau điều trị só với ban đầu trên bệnh nhân >=2 đến <18 tuổi có thể ngồi được nhưng không hề đi được, mắc SMA loại 2 chứa các biến thể cặp allen SMN1 gây bệnh trong SMN1 và 2-4 bản sao SMN2, bất kể việc ngưng nghiên cứu hoặc dùng thuốc bị cấm? Đánh giá tính an toàn và khả năng dung nạp của OAV101 IT so với tiêm giả đối chứng trên bệnh nhân >=2 đến <18 tuổi. Tính an toàn vè hiệu quả có ý nghĩa lâm sàng với OAV010 dùng đường IT đã được nhận thấy trong thử nghiệm lâm sàng nhãn mở CL-102. Do đó, OAV101 dùng đường IT có thẻ là một lựa chọn điều trị một lần suy nhất an toàn đem lại lợi ích có ý nghĩa lâm sàng trên bệnh nhân SMA loại 2 từ 2 đến <18 tuổi.