Hội chứng thực bào máu (HLH) là một tình trạng bệnh lý hiếm gặp do nhiều nguyên nhân, gây rối loạn chức năng miễn dịch ở trẻ nhũ nhi và trẻ lớn. Hiện nay, chẩn đoán và điều trị HLH vẫn còn nhiều thách thức. Đây cũng là trọng tâm trong buổi sinh hoạt khoa học với chủ đề “Chẩn đoán và điều trị hội chứng thực bào máu (HLH) trong kỷ nguyên y học chính xác” diễn ra ngày 17/9/2025 vừa qua tại Bệnh viện Nhi Trung ương.
Chương trình do TS.BS Phan Hữu Phúc – Phó Giám đốc Bệnh viện Nhi Trung ương chủ trì, với phần báo cáo chuyên sâu của PGS.TS.BS Pamela Lee – Khoa Nhi khoa và Y học Vị thành niên, Trường Y khoa LKS, Đại học Hồng Kông, nhằm cập nhật kiến thức và nâng cao năng lực chuyên môn cho đội ngũ y bác sĩ.
Phát biểu tại buổi sinh hoạt khoa học, TS.BS Phan Hữu Phúc bày tỏ: “Chúng tôi rất vui mừng được tiếp đón PGS.TS.BS Pamela Lee – một chuyên gia hàng đầu về ung thư, ghép tế bào gốc và bệnh lý nhiễm trùng. PGS.TS.BS Pamela Lee đã đồng hành cùng các bác sĩ Bệnh viện Nhi Trung ương nhiều năm nay. Hy vọng với những chia sẻ trong buổi sinh hoạt khoa học hôm nay, đội ngũ y bác sĩ trong nước sẽ cập nhật thêm nhiều kiến thức về tiến bộ khoa học kỹ thuật trong kỷ nguyên y học chính xác, từ đó ứng dụng vào việc tiếp cận, chẩn đoán và điều trị hội chứng thực bào máu.”
Trong phần báo cáo, PGS.TS.BS Pamela Lee nhấn mạnh: HLH là hội chứng phản ứng viêm quá mức được đặc trưng bởi sự kích hoạt các tế bào lympho T miễn dịch gây độc thứ phát sau một loạt các bệnh lý mắc phải và/hoặc kèm các rối loạn di truyền đa dạng ở mức độ phân tử. Trước đây, bệnh thường được phân loại thành hai nhóm tiên phát và thứ phát. Tuy nhiên, hiện nay cách tiếp cận đã trở nên đa dạng hơn, điều này cũng phản ánh sự phức tạp trong cơ chế bệnh sinh của bệnh.
Đồng thời, PGS.TS.BS Pamela Lee đã trình bày và cập nhật kinh nghiệm quốc tế, từ tổng quan đến chuyên sâu, xoay quanh các nội dung, như:
- Phân loại HLH: phân đôi hay đa dạng.
- Xét nghiệm miễn dịch và đánh giá chức năng: cái gì, khi nào, ở đâu, cho ai và như thế nào – chọn lựa tối ưu, tiết kiệm thời gian, quản lý dựa trên dữ liệu.
- Căn nguyên di truyền HLH vẫn còn nhiều khoảng trống, cần các xét nghiệm để làm rõ nhiều căn nguyên tiềm ẩn.
- Điều trị HLH: chuyển đổi mô hình từ hóa trị liệu gây độc tế bào sang điều trị miễn dịch theo đích? Mở ra các phương pháp điều trị mới bao gồm cả ghép tế bào gốc tạo máu cho bệnh nhi HLH. Đây là hướng đi đầy hứa hẹn, góp phần giảm tỷ lệ tử vong cho nhóm bệnh nhi này.
- Chia sẻ mô hình “Đội phản ứng HLH” – nhóm đa chuyên khoa phối hợp chẩn đoán và điều trị HLH tại Bệnh viện Nhi Boston (Hoa Kỳ), từ đó gợi mở câu hỏi: Các bệnh viện Nhi khoa tại Việt Nam nên xây dựng đội phản ứng HLH của từng bệnh viện, có sự phối hợp nhiều chuyên gia từ các chuyên khoa khác nhau trong bệnh viện, nhằm chẩn đoán sớm và điều trị kịp thời các bệnh nhân HLH.
Cũng trong buổi sinh hoạt khoa học, PGS.TS.BS Pamela Lee đã dành thời gian giải đáp nhiều câu hỏi thực tiễn từ các y bác sĩ, góp phần làm rõ thêm các vấn đề chuyên môn và hỗ trợ định hướng lâm sàng.
Buổi sinh hoạt không chỉ dừng lại ở việc cập nhật kiến thức mà còn mở ra những hướng đi mới trong nghiên cứu và điều trị bệnh nhi, với kỳ vọng nâng cao chất lượng chẩn đoán, chăm sóc và cải thiện cơ hội sống cho trẻ mắc HLH tại Việt Nam.
Bên cạnh đó, trong khuôn khổ chuyến công tác tại Bệnh viện Nhi Trung ương lần này, PGS.TS.BS Pamela Lee đã có buổi làm việc và trao đổi chuyên môn với Trung tâm Tế bào gốc về các tiêu chuẩn trong xây dựng, vận hành và định hướng phát triển Trung tâm thời gian tới. Bà cũng tham gia tư vấn, trò chuyện và giải đáp thắc mắc với gia đình các bệnh nhi trước và sau ghép tế bào gốc tại Trung tâm.
Phòng Thông tin điện tử – Viện ĐT&NCSKTE
