Nghiên cứu pha 2, ngẫu nhiên, mù đôi, đối chứng với giả dược nhằm đánh giá tính hiệu quả và an toàn của Maraxibat trong điều trị bệnh nhân bị teo đường mật bẩm sinh sau khi phẫu thuật mở thông nối ruột – cửa gan

Mục tiêu chính

Để đánh giá hiệu quả của maralixibat đối với dẫn lưu mật sau HPE ở những người tham gia BA

Mục tiêu phụ (đến tuần 26)
Để đánh giá những thay đổi về mức độ sBA khi điều trị bằng maralixibat
Để đánh giá tốc độ bình thường hóa bilirubin khi điều trị bằng maralixibat
Để đánh giá khả năng sống sót không cần cấy ghép bằng điều trị bằng maralixibat
Để đánh giá tỷ lệ các sự kiện lâm sàng liên quan đến gan
Để đánh giá các dấu hiệu sinh hóa của ứ mật và bệnh gan khi điều trị bằng maralixibat
Để đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và dược động học của maralixibat

không