|
Mục tiêu nghiên cứu:
Chúng tôi đề xuất kiểm tra giả thuyết rằng liệu pháp GCSF giúp tăng cường kết quả lâm sàng ngắn hạn của hẹp đường mật trong một thử nghiệm Giai đoạn 1/2 đa tổ chức để đánh giá triển vọng tính an toàn và hiệu quả của GCSF ở mỗi nhóm trong số 2 nhóm bệnh nhân BA mới được chẩn đoán: KBA (nghĩa là phẫu thuật Kasai) hoặc NoK (tức là bệnh nhân chưa phẫu thuật Kasai). Những bệnh nhân tham gia thử nghiệm sẽ được theo dõi trong 2 năm.
Mục tiêu chính của thử nghiệm này đối với 2 nhóm bệnh nhân BA (KBA và NoK) như sau: Phần I: xác định liều MTD dung nạp tối đa cho bệnh nhân KBA và bệnh nhân NoK dựa trên độc tính giới hạn liều DLT của GCSF.
Mục tiêu phụ như sau: đánh giá hiệu quả lâm sàng sơ bộ của GCSF trong việc cải thiện kết cục gan cho bệnh nhân KBA và bệnh nhân NoK.
|
